La mielofibrosi è un tumore raro del midollo osseo che in Europa, secondo il registro Orphanet, ha un’incidenza pari a 0,1-1 su 100.00 persone e una prevalenza di 2,7 persone su 100.000. L’età media alla diagnosi è di 65 anni, ma un paziente su 4 arriva alla diagnosi con meno di 56 anni e l’11% è sotto i 46 anni di età. La ricerca nel campo delle malattie mieloproliferative ha portato allo sviluppo di farmaci, quali il ruxolitinib  e il fedratinib, che hanno evidenziato un miglioramento della sopravvivenza dei pazienti nel lungo termine. Tali scoperte hanno permesso di offrire possibili alternative al trapianto di cellule staminali che però rappresenta, ancora oggi, la sola opzione terapeutica pienamente curativa della mielofibrosi.

Nonostante l’Infrastruttura dei Registri Europei delle Malattie Rare favorisca la ricerca e l’individuazione dei dati necessari a nuove scoperte e diagnosi, l’individuazione di un donatore compatibile risulta ancora difficile nei registri di donatori non familiari. Ho chiesto alla Commissione se intende creare un database per rafforzare la cooperazione tra i Paesi membri nella cura delle malattie mieloproliferative e quali strumenti intende adottare per sensibilizzare i cittadini sull’importanza della donazione delle cellule staminali emopoietiche.